Nyt fra forskningens verden: korte indslag om hvad der foregår i forskningen indenfor MSA

Multipel system atrofi (MSA) er en sjælden sygdom. Den er også omtalt som en ”orphan disease” (forædreløs sygdom). Dette betyder at sygdommen er så sjælden at ingen behandling er fundet da det er for dyrt at forske i og producere, fordi markedet er lille. Dog er dette ikke sandt for MSA! Flere og flere større og internationale foreninger han hjulpet til at sprede budskabet omkring MSA og der foregår rigtig meget forskning i sygdommen, samt behandling af denne. I Danmark, er firmaet Lundbeck meget interesseret i MSA. Nyligt er deres ene medikament, et immunbehandlingspræparat (et antistof), gået ind i fase 2 i USA og Japan. De er nu færdige med at rekruttere og vi venter spændt på resultaterne. Deres præparat er et passivt immunterapi antistof som genkender både det raske og det patologiske protein alfa-synuclein (aSyn) som ophober sig i hjernens støtteceller i MSA-patienter. Når dette antistof binder sig til aSyn, vil kroppen renovationsarbejdere (makrofager i kroppen og mikroglia i hjernen) genkende antistoffet og det protein som er bundet dertil og fjerne det. Denne behandlingsform bliver brugt meget i bl.a. kræft, dog hvor antistofferne genkender nogle andre proteiner. Et andet antistof fra virksomheden Takeda (TAK-341) er ved at starte deres fase 2 studie, i adskillige lande i Europa, USA og Asien hvor de nu er i færd med at rekruttere patienter. Vi er i færd med på Bispebjerg at undersøge hvad immunsystemet mangler siden man kan muligvis kan redde en beskyttende effekt.

Nyligt har lignende strategi vist sig at have en positiv effekt i Alzheimers patienter (Lecanemab), hvor fjernelsen af det patologiske protein amyloid-beta har resulteret i en gavnlig effekt mod den kognitive nedgang.

Vi håber på spændende resultater hvormed man kan reducere de patologiske forandringer og forhåbentligt ude i fremtiden behandle og komme MSA til livs.

De bedste hilsner,
Jonas Folke, Ph.d