Print siden

MSA kongres i New York

To af vore bestyrelsesmedlemmer, Sara Bech og Anne-Mette Hejl, har deltaget I den store MSA kongres i New York i begyndelsen af marts, og her kommer deres rapport

Rapport fra den 6. Internationale Multiple System Atrophy Congress, New York University, New York City

Sára Bech, afdelingslæge, og Anne-Mette Hejl, ovelæge, Neurologisk afdeling, Bispebjerg Hospital, København

D. 1. – 3. marts 2018 blev den 6. internationale MSA kongres afholdt i New York. På kongressen mødes MSA forskere fra hele verden og udveksler erfaringer og deler den nyeste viden indenfor feltet, og man drøfter, hvad der skal være ”guld standard” for diagnostisk udredning og behandling af sygdommen.

Derudover diskuteres fremtidige strategier for forskning – lokalt og på tværs af landegrænser og forskergrupper.

Ved årets kongres deltog i alt 230 læger og forskere, et rekord højt antal fra 16 forskellige lande.

De overordnede temaer for årets kongres var følgende:

1) ”Pathophysiology, disease-modifying treatments, genetics and biomarkers”

Patofysiologi, sygdoms-modificerende behandling, genetik og biomarkører

I denne session blev de nyeste resultater fra forskningen i nye (eksperimentelle) behandlingsmetoder fremlagt, herunder

1) status for en vaccine mod MSA,

2) status for behandling, der har til formål at hæmme dannelsen af de sygdomsfremkaldende proteiner i hjernen, og

3) status på forskning i stamcelle-behandling, der i teorien skal kunne gendanne de celler, der går til grunde i hjernen ved MSA.

Undersøgelser hidtil - i laboratorierne eller studier på mus – har vist, at disse behandlinger hver især har potentiel effekt på sygdomsudviklingen, og derfor er man i de store forskermiljøer forskellige steder i USA, Europa og Japan i gang med at undersøge, om behandlingerne også har effekt, når de anvendes på mennesker, der er diagnosticeret med MSA.

Specielt om behandlingerne tåles, og om de har uacceptable bivirkninger.

Resultaterne er desværre indtil videre noget nedslående.

Der er foreløbig ikke sikre holdepunkter for, at behandlingerne har nogen effekt på sygdommens udvikling eller overlevelse, men i værste fald kan de forårsage alvorlige bivirkninger.

Konklusionen er, at vi stadig er et stykke vej fra at have en behandling, der kan forebygge eller standse udviklingen af MSA.

Den vigtigste overordnede årsag til, at en behandling ikke er lige rundt om hjørnet, er, at vi fortsat ikke kender den eksakte årsag til at sygdommen opstår  –  hvad er det præcist, der går galt i hjernen på de mennesker, der udvikler MSA?

Er det en arvelig disposition? – det vil sige, en sygdomsfremkaldende ændring i vores gener, der gør, at maskineriet i nogle af hjernens celler holder op med at virke, og cellerne derfor går til grunde? Og I givet fald, hvilke ændringer i vores gener drejer det sig om?

Skyldes sygdommen udefra kommende påvirkning af hjernen? 

Eller er det nervesystemets egen reaktion på dannelsen af dårlige proteiner i hjernen, såkaldt inflammation?

Eller en kombination af det hele? Og hvad er hønen og hvad er ægget?

Det er store udfordringer, og en anden stor udfordring er, at sygdommen er meget svær at diagnosticere.

Det er desværre stadig sådan, at der ikke findes nogen specifik undersøgelse (f.eks. en blodprøve eller en scanning) der med sikkerhed kan afgøre, om en person har sygdommen MSA eller en anden tilstand, der ligner.

Diagnosen MSA er derfor stadig det, vi kalder en ”klinisk diagnose”, det vil sige, at vi ud fra sygehistorien og den neurologiske undersøgelse af patienten vurderer, om der er tale om MSA eller ej.

Der pågår et kæmpestort arbejde, både i Danmark og internationalt, med at finde og udvikle såkaldte biomarkører  –  f. eks. blodprøver, rygmarvsvæskeprøver, eller hjernescanninger  -  der er specifikke for sygdommen MSA, og som kan måles og indgå i diagnoseprocessen.

Helt afgørende for at kunne udvikle en behandling mod MSA er, at man er sikker på, at de patienter, man afprøver medicin på og på sigt behandler, rent faktisk  har MSA og ikke fejler noget helt andet. 

2) “Symptomatic treatments, collaborative studies, and Roundtable discussions”

Symptomatisk behandling, forskningssamarbejde og rundbordsdiskussioner

Der findes i dag desværre ingen helbredende behandling af MSA, men der er mange måder at behandle sygdommens symptomer på.

Effekten af disse behandlinger veksler meget og er meget individuel – et præparat, der hjælper én patient, hjælper ikke nødvendigvis en anden. Ofte foreligger der heller ikke særlig god videnskabelig evidens (uomtvistelig viden) for effekten af en behandling.

Det skyldes, at MSA er en sjælden sygdom, og det er derfor ikke muligt at afprøve en behandling på et tilstrækkeligt stort antal patienter til at kunne konkludere med sikkerhed, om en behandling virker, eller om den ene behandling er bedre end den anden.

Denne session på kongressen fokuserede på årsagen til og behandlingen af de såkaldte non-motoriske sygdomsmanifestationer ved MSA, herunder ortostatisme (blodtryksfald), blæresymptomer og søvnproblemer.

Disse er ofte de mest invaliderende symptomer ved MSA og – ligesom parkinsonismen – svære at behandle. Resultaterne fra de nyeste studier af forskellige behandlinger blev gennemgået, og de nyeste behandlingsanbefalinger blev præsenteret.

Kongressen sluttede af med rundbordsdiskussioner omkring de diagnostiske kriterier for sygdommen:

Hvordan diagnosticerer vi patienter med MSA med størst mulig sikkerhed,

Og hvordan bliver vi bedre?

Og hvordan opdaterer vi bedst de kriterier, vi bruger til at diagnosticere sygdommen i takt med, at der hele tiden kommer ny viden baseret på mange internationale forskeres arbejde.

Der foregår hele tiden mange steder opfølgning af MSA patienter og deres sygdomsudvikling, der foretages undersøgelse af MSA patienters hjerner, rygmarvsvæske, blod og DNA.   Og hvordan bruges den nye viden bedst muligt i forhold til de diagnostiske kriterier.

Den helt store udfordring, som MSA forskere står foran, er, hvordan man udvikler kliniske studier, der er store nok til at kunne generere tilstrækkelige robuste videnskabelige data til at kunne udvikle sygdomsmodificerende behandlinger af MSA.

Nøgleordet i denne sammenhæng er samarbejde. Der arbejdes stærkt for, at man samordner og koordinerer kræfterne, det vil sige, at man samler data og prøver fra patienter i mange lande i store studier, idet det er vejen frem mod at opnå banebrydende resultater. 

https://msa-congress-nyc.com/

 

The Multiple System Atrophy (MSA) Coalition var hovedsponsor for den 6. Internationale MSA kongres og holdt i tilslutning til kongressen sit første globale møde for ”MSA advocacy groups”. Se nedenstående link:

Multiple System Atrophy Coalition Sponsors the 6th International MSA Congress and Hosts 1st Global MSA Advocacy Meeting